Votre guide sur l’approbation d’un traitement de la SP

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Pourquoi l’approbation d’un nouveau traitement de la SP prend autant de temps?

La sclérose en plaques (SP) est une maladie complexe qui fait l’objet de recherches depuis la fin des années 1800. Avant les années 1990, la SP restait toutefois une maladie sans traitement connu. Les cinq traitements modificateurs de l’évolution de la SP (TMÉSP) faisant aujourd’hui partie de notre arsenal thérapeutique pour traiter la SP rémittente ont tous été découvert il y a moins de 20 ans. Dans l’ensemble, on peut dire que la science prend du temps. On pourrait en dire autant au sujet des mesures de protection.

Étant donné que les traitements et les méthodes de recherche sont de plus en plus sophistiqués, les efforts visant à assurer la sécurité du public sont aussi devenus plus étendus. Le temps requis pour effectuer les examens nécessaires à l’approbation d’un nouveau médicament s’échelonnait d’une couple d’années dans les années 1960 à dix ans et plus actuellement. Attendre le déroulement du processus amenant de nouveaux médicaments prometteurs du laboratoire à la pharmacie peut s’avérer à la fois excitant et frustrant.

Explorer les bonnes idées prend du temps

Tout commence par une nouvelle idée. Les traitements expérimentaux sont d’abord éprouvés en laboratoire (étude préclinique) et ceux qui présentent les résultats les plus prometteurs entament le processus des essais cliniques. Au cours des essais sur des sujets humains, de plus en plus de renseignements sont acquis sur un traitement expérimental, ses risques et dans quelle mesure il peut agir ou non.

Les nombreuses phases de la recherche

Demande d’essais cliniques

Les demandes d’essais cliniques sont examinées par la Direction générale des produits de santé et des aliments (DGPSA) de Santé Canada pour s’assurer que les essais sont correctement conçus et que les participants ne seront pas exposés à des risques indus.

Au Canada, les essais cliniques doivent être menés conformément aux normes des Bonnes pratiques cliniques (BPC), qui sont des critères de qualité éthique et scientifique internationalement acceptés de conception, de conduite et de rapports d’essais sur des sujets humains.

Alors que la durée des études cliniques d’un médicament peut être limitée à quelques mois ou quelques années, le processus de recrutement des participants, la conception et l’obtention de l’approbation d’un essai à chaque phase de la recherche ainsi que l’analyse des données quand elles sont recueillies peuvent généralement durer de nombreuses années.

Étude préclinique

La recherche de nouveaux traitements commence par la mise au point de divers remèdes chimiques ou biologiques par des scientifiques. Les études précliniques fournissent d'importants renseignements sur l'utilisation potentielle d'un médicament (ou d’une procédure) avant de le vérifier sur des humains, dans des essais cliniques. Si les résultats initiaux sont prometteurs, d’autres essais sont effectués pour en apprendre davantage sur les effets du médicament et pour trouver la posologie nécessaire pour obtenir l’effet désiré.

Essais de phase I

Un traitement ou un médicament expérimental est évalué dans un petit groupe de personnes (20 à 80) pour :

• évaluer son innocuité;
• déterminer un éventail posologique sûr;
• cerner les effets secondaires.

Essais de phase II

Une fois que son innocuité initiale a été confirmée dans des études de phase I, le traitement expérimental est administré à un groupe plus important de personnes (100 à 300) en vue d’éprouver son efficacité et d’évaluer son innocuité.

Essais de phase III

Le traitement expérimental est administré à des groupes plus importants de personnes (1 000 à 3 000) dans un essai comparatif multicentrique avec répartition aléatoire dans le but de :

• confirmer son efficacité;
• surveiller les effets secondaires;
• le comparer à des traitements couramment utilisés;
• réunir des renseignements qui permettront d’utiliser le traitement ou le médicament expérimental en toute sécurité.

Étant donné leur envergure et leur longue durée, les essais de phase III constituent généralement l’étape la plus notable du processus d’approbation du traitement. Les résultats de ces essais seront une partie clé de l’accessibilité du public au médicament.

Essais de phase IV

Aussi appelés études de post-commercialisation (parce qu’ils sont effectués après qu’un médicament ait été mis à la disposition du grand public), les essais de phase IV permettent aux chercheurs de recueillir et d’évaluer des renseignements supplémentaires sur les risques, les avantages et l’utilisation optimale du médicament.

Évaluer les preuves

Santé Canada évalue et contrôle l’innocuité, l’efficacité et la qualité de milliers de médicaments destinés aux humains et aux animaux, d’instruments médicaux, de produits de santé naturels et d’autres produits thérapeutiques accessibles aux Canadiens et aux Canadiennes, ainsi que la salubrité et la qualité des aliments au Canada.

Si les résultats des essais cliniques indiquent qu’une drogue nouvelle possède une valeur thérapeutique potentielle qui compensent les risques (p. ex., effets indésirables ou toxicité) posés par l’utilisation proposée, le fabricant peut demander l’autorisation de vendre le produit au Canada en soumettant une présentation de drogue nouvelle à Santé Canada. (Il n’est pas nécessaire que les essais cliniques aient été menés au Canada.) Santé Canada sélectionne et examine ensuite les soumissions convenables.

Une présentation de drogue nouvelle, qui regroupe typiquement entre 100 et 800 volumes de données, contient des renseignements scientifiques sur l’innocuité, l’efficacité et la qualité du produit. Elle comprend les résultats des études précliniques et cliniques, une description de la production du médicament, de son emballage et de son étiquetage, ainsi que des données sur les allégations thérapeutiques, les conditions d’utilisation et les effets secondaires.

Pourquoi certains traitements obtiennent-il un traitement prioritaire?

Il est possible d’obtenir un traitement prioritaire des présentations de drogues nouvelles et des demandes de licence d’instrument médical devant servir à la prévention, au traitement ou au diagnostic de maladies ou de conditions graves, mortelles ou gravement débilitantes lorsque :

• aucun produit n’est disponible sur le marché canadien; ou
• le nouveau produit montre une augmentation significative d’efficacité ou une baisse importante des risques qui font que le profil général des avantages et des risques est supérieur à celui des thérapies existantes.

Étant donné qu’il existe cinq TMÉSP approuvés offrant de nombreuses années d’innocuité et d’efficacité prouvées dans le traitement de la SP, un traitement expérimental devrait démontrer des avantages notables par rapport aux médicaments établis pour obtenir le traitement prioritaire.

L’approbation prend du temps

Actuellement, le processus d’examen d’un médicament dure en moyenne de 12 à 24 mois à partir du moment où un promoteur soumet une présentation de drogue nouvelle jusqu’à ce qu’une décision de commercialisation soit prise.

Si, à la fin de l’examen d’une drogue nouvelle, la DGPSA conclut que les avantages l’emportent sur les risques et que ces risques peuvent être atténués ou gérés, une lettre appelée Avis de conformité (AC) et un numéro d’identification de médicament (DIN) sont émis pour le produit conformément au Règlement sur les aliments et drogues. Cela permet au fabricant de vendre son produit au Canada.

Même après qu’un médicament devient accessible, il peut s’écouler une longue période avant que son inscription sur les listes de médicaments provinciales soit acceptée, chaque province fonctionnant indépendamment. Si et quand cela survient, le médicament devient admissible à un remboursement par l’intermédiaire d'un régime d'assurance-médicaments offert par une province ou un territoire ou encore, pour certaines personnes, par l'intermédiaire d'un programme fédéral.

La surveillance de l’innocuité est continue

Après la mise sur le marché d’un nouveau médicament, les contrôles réglementaires se poursuivent. Le distributeur du médicament est tenu de signaler tout nouveau renseignement en sa possession concernant des effets secondaires graves, y compris l’incapacité du médicament de donner l’effet désiré.

La patience et la persévérance paient

Même si l’attente d’un nouveau médicament prometteur peut sembler longue, c’est à l’avantage des personnes atteintes de SP que des mesures de protection sont mises en œuvre pour empêcher que des traitements inefficaces ou potentiellement dangereux soient approuvés pour une utilisation générale. Entre-temps, nous sommes chanceux de disposer de médicaments modificateurs de l’évolution de la SP qui contribuent à retarder la progression de la maladie. Soyez patient et persistez à suivre votre traitement de la SP pendant que nous attendons d’avoir accès à de nouvelles approches pour traiter la SP.